Четырнадцатое сентября 1990 года считается днем рождения генетической терапии. Именно тогда американские врачи попытались принципиально по-новому вылечить болезнь, вызванную генетическим дефектом. Они внедрили в организм пациента нормальный, здоровый ген. Врачи имели дело с аденозин-дезаминаз-ной недостаточностью – страшным заболеванием иммунной системы. Эксперимент вызвал немалый интерес. «Мы воочию видим медицину следующего тысячелетия, — писали газеты. — Она не обещает заниматься искоренением симптомов, как то принято у врачей. Она полностью излечивает недуг, побеждает его, заменяя или ремонтируя гены, вызвавшие заболевание».
Однако пока медики по-прежнему далеки от своих грандиозных целей. В 1990-1996 годах в различных странах мира генетическому лечению подверглись около 600 человек, страдавших от десятка недугов: здесь были и наследственные болезни, и различные формы рака, и СПИД.
В декабре 1995 года сотрудники Американского института здоровья, подводя итог первых пяти лет исследований, отмечали: «Пока ни разу не удалось убедительно доказать клиническую эффективность любых видов генетической терапии». Даже в случае с аденозин-дезаминазной недостаточностью — своего рода визитной карточкой нового вида лечения — все же трудно говорить об успехе: детям, прошедшим курс терапии, по-прежнему приходилось искусственным путем вводить недостающий фермент.
Всего за минувшее десятилетие генетическими методами лечили около четырех тысяч пациентов. Сейчас в различных клиниках мира опробуется около четырехсот подобных видов терапии. Особых достижений пока не видно, и все же отдельные успехи есть.
Так, французские специалисты Ален Фишер и Марина Кавазана-Кальво вылечили двух малышей, страдавших с самого рождения ослабленным иммунитетом. Они изъяли у них клетки костного мозга, заменили в них дефектный ген на нормально работающий и ввели обновленные клетки больным детям. Если бы не это лечение, им пришлось бы провести всю жизнь в какой-нибудь стерильной камере, поскольку малейшая инфекция могла бы стать для них смертельной.
